Accès élargi à l’élamiprétide : 5 repères
L’accès élargi à l’élamiprétide est documenté dans le registre ClinicalTrials.gov NCT04689360. Il s’agit d’un protocole d’accès élargi de taille intermédiaire pour des personnes présentant des manifestations graves de maladies mitochondriales rares. La fiche a été publiée pour la dernière fois le 27 octobre 2026. Elle décrit le protocole, mais ne constitue pas un essai randomisé d’efficacité et ne démontre pas qu’un réactif de recherche convient à l’usage humain. contexte de recherche sur le SS-31.
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élamiprétide: Que décrit le registre ?
La fiche identifie Stealth BioTherapeutics Inc. comme promoteur et responsable. Elle a été publiée pour la première fois en décembre 2020. La dernière mise à jour ayant passé le contrôle qualité a été soumise le 23 octobre 2026 et publiée le 27 octobre. Le statut est indiqué comme disponible. Ces dates décrivent le registre, pas un nouveau résultat clinique.
Qui peut être éligible ?
ClinicalTrials.gov qualifie le projet d’accès élargi de taille intermédiaire. Cette voie peut donner accès à un produit expérimental en dehors d’un essai classique lorsqu’une maladie grave ou potentiellement mortelle est présente, qu’il n’existe pas d’alternative comparable et satisfaisante, et que le médecin traitant juge plausible un bénéfice potentiel. Ce sont les critères de la fiche, pas une recommandation individuelle.
Que dit la fiche sur l’intervention ?
La description comprend des personnes âgées de 1 à 80 ans atteintes de maladies mitochondriales primaires rares confirmées génétiquement, avec des manifestations graves comme une cardiomyopathie, une atteinte rénale, une neuropathie ou une manifestation ophtalmique. Elle mentionne aussi les personnes sans confirmation génétique lorsqu’une maladie rare avec dysfonction mitochondriale connue entraîne des manifestations graves ou potentiellement mortelles. Tous les sexes sont admissibles.
Que reste-t-il à établir ?
Le registre indique des conditions pratiques. La personne doit pouvoir effectuer une injection sous-cutanée elle-même ou disposer d’un aidant capable et volontaire. Le médecin doit juger possible un bénéfice de l’élamiprétide et estimer qu’aucun médicament autorisé n’offre une solution satisfaisante. Ce sont des critères de registre, pas un mode d’emploi.
L’intervention est l’élamiprétide, aussi appelé MTP-131. ClinicalTrials.gov le décrit comme un tétrapeptide cationique aromatique qui traverse les membranes cellulaires et se localise temporairement dans la membrane mitochondriale interne. La page ne fournit ni nouvelle analyse d’efficacité, ni groupe comparateur, ni estimation globale des résultats.
Les exclusions comprennent l’hypersensibilité connue, la grossesse, un projet de grossesse, l’allaitement, un autre agent expérimental dans les 30 jours et les situations pouvant compromettre la sécurité selon le médecin. Le syndrome de Barth confirmé est également exclu. Aucune donnée de lieu n’apparaît dans la fiche publique.
La distinction essentielle oppose la description d’un registre à une preuve d’efficacité. La fiche documente un protocole et la population décrite par le promoteur. Elle ne dit pas combien de personnes ont reçu l’intervention, comment les résultats se comparent ou si un symptôme s’est amélioré. Ces questions exigent des résultats ou des recherches primaires évaluées.
Pour les lecteurs de recherche, cette fiche sert à vérifier les termes et la chronologie. Il faut la lire avec la version actuelle de ClinicalTrials.gov et avec les résultats ou documents réglementaires ultérieurs. Les ressources Peptra Labs sur le SS-31 sont distinctes, réservées à la recherche, et ne doivent pas être confondues avec l’intervention étudiée ou avec un médicament autorisé. Consultez le guide de recherche SS-31 et la page SS-31.
La conclusion reste étroite : NCT04689360 est une fiche disponible d’accès élargi à l’élamiprétide, centrée sur des manifestations graves de maladies mitochondriales et des alternatives limitées. Elle documente le protocole, le promoteur et la date de mise à jour. Elle ne suffit pas à conclure à l’efficacité, à une autorisation générale ou à une adéquation en dehors du processus décrit.
Pour aller plus loin sur Peptra Labs
This article keeps the RUO context and separates the registry from catalogue resources. See the SS-31 research guide and SS-31 product page for research context, not human use.
Références
- ClinicalTrials.gov, NCT04689360, An Intermediate Size Expanded Access Protocol of Elamipretide
- Stealth BioTherapeutics, official information
Les produits mentionnés sur ce site sont fournis exclusivement pour la recherche en laboratoire. Ce ne sont pas des médicaments et ils ne sont pas destinés à un usage humain ou vétérinaire. Cet article résume des recherches publiées à titre informatif et ne constitue pas un avis médical. Les affirmations concernant des études de tiers appartiennent à leurs auteurs.
